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研究方向1：基于干細(xì)胞的復(fù)雜類器官構(gòu)建技術(shù)與應(yīng)用

研究內(nèi)容：利用多能干細(xì)胞或成體干細(xì)胞建立類器官（胰島、神經(jīng)、腸、肝、肺、腎、生殖等重要組織）構(gòu)建技術(shù)體系，評價其在疾病模擬、藥物篩選與組織器官移植中的應(yīng)用。

考核指標(biāo)：建立不少于3種類器官的構(gòu)建體系，構(gòu)建多胚層來源組織的復(fù)雜類器官；系統(tǒng)評價不少于3 種類器官組織的結(jié)構(gòu)特征和功能成熟程度；解析不少于3種類器官形成過程中的關(guān)鍵調(diào)控因子和機制；通過類器官模型開展疾病模擬、藥物篩選，評估其在組織器官移植中的療效，獲得不少于3種先導(dǎo)化合物，獲得不少于3項應(yīng)用方案；申請發(fā)明專利3項以上。

申報要求：鼓勵企業(yè)牽頭，產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合申報。項目申報須覆蓋全部研究內(nèi)容及考核指標(biāo)。

方向 2：組織干細(xì)胞功能亞群鑒定、療效評估與標(biāo)準(zhǔn)制定

研究內(nèi)容：研究間充質(zhì)干細(xì)胞或神經(jīng)干細(xì)胞的異質(zhì)性，發(fā)現(xiàn)干細(xì)胞亞群的分子標(biāo)記、功能特性及在組織器官穩(wěn)態(tài)維持中的作用，發(fā)現(xiàn)適合不同組織器官損傷修復(fù)的功能亞群， 制定干細(xì)胞鑒定、生產(chǎn)和應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)，并開展臨床療效評估。

考核指標(biāo)：鑒定不少于3種組織干細(xì)胞亞群的分子標(biāo)記、 功能特征及其在組織穩(wěn)態(tài)維持中的作用；建立不少于3種干細(xì)胞功能亞群的分離、鑒定與擴增體系；結(jié)合靈長類動物模型評估上述干細(xì)胞功能亞群的治療效果；完成2-3種干細(xì)胞治療產(chǎn)品的標(biāo)準(zhǔn)，獲得干細(xì)胞功能亞群移植治療重大疾病的臨床研究批件。申請發(fā)明專利3項以上。

申報要求：須產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合申報。項目申報須覆蓋全部研究內(nèi)容及考核指標(biāo)。

方向 3：干細(xì)胞來源細(xì)胞外囊泡調(diào)控組織器官再生修復(fù)的機制與轉(zhuǎn)化

研究內(nèi)容：研究多種成體干細(xì)胞（間質(zhì)干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞等）來源的細(xì)胞外囊泡組分、功能、形成與分泌機制；針對神經(jīng)、免疫、代謝、呼吸等重大疾病，探討細(xì)胞外囊泡15治療的安全性、有效性與治療機制。

考核指標(biāo)：分析3類以上干細(xì)胞來源細(xì)胞外囊泡的成分， 揭示其形成與分泌機制；闡明細(xì)胞外囊泡促進組織器官再生與修復(fù)的機制；開發(fā)高效、快速、精確的細(xì)胞外囊泡捕獲和富集技術(shù),形成2-3項行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范；針對神經(jīng)、免疫、代謝、 呼吸等系統(tǒng)各一種代表性疾病，評估干細(xì)胞來源細(xì)胞外囊泡治療的安全性與有效性，獲得治療重大疾病的臨床研究批件。申請發(fā)明專利3項以上。

申報要求：須產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合申報。項目申報須覆蓋全部研究內(nèi)容及考核指標(biāo)。

方向 4：干細(xì)胞治療急危重癥的臨床研究與產(chǎn)品開發(fā)

研究內(nèi)容：針對急性呼吸窘迫綜合征、敗血癥、肝衰竭 等急危重癥疾病，建立干細(xì)胞治療產(chǎn)品的生產(chǎn)工藝，依托國家備案干細(xì)胞臨床研究機構(gòu)開展合規(guī)的臨床前及臨床研究， 研制干細(xì)胞治療藥物，發(fā)現(xiàn)用于療效評估的分子標(biāo)志。

考核指標(biāo)：研制不少于1項干細(xì)胞產(chǎn)品并通過國家認(rèn)可 的機構(gòu)認(rèn)證；針對1-2種疾病進行系統(tǒng)的干細(xì)胞治療安全性和有效性評價，并獲得可支持進入臨床研究階段的臨床前研究數(shù)據(jù)；在完成臨床研究備案的基礎(chǔ)上，開展規(guī)范的干細(xì)胞治療臨床研究，發(fā)現(xiàn)2-3項可用于療效評價的生物標(biāo)志物， 獲批1-2項干細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗批件。申請發(fā)明專利2項以上。

申報要求：須產(chǎn)學(xué)研聯(lián)合申報。項目申報須覆蓋全部研究內(nèi)容及考核指標(biāo)。

方向 5：干細(xì)胞治療重大難治性疾病的產(chǎn)品開發(fā)

研究內(nèi)容：研發(fā)針對神經(jīng)、血液、運動、代謝、肝臟、 免疫系統(tǒng)相關(guān)重大難治性疾病的干細(xì)胞治療產(chǎn)品，完成工藝開發(fā)、藥效評估與臨床試驗。

考核指標(biāo)：鼓勵和支持學(xué)術(shù)思想新穎、立論根據(jù)充足、研究目標(biāo)明確、研究內(nèi)容具體、技術(shù)路線合理的項目申報。突破1-2項核心關(guān)鍵技術(shù)，并在臨床示范應(yīng)用時提出1套完整的技術(shù)解決方案，獲得發(fā)明專利2項以上，提供相應(yīng)的示范應(yīng)用評價報告2份以上。獲得產(chǎn)品上市許可。

申報要求：由企業(yè)牽頭申報。